Consultez la chronologie des événements vécus par les patients atteints d’hémophilie B sur leur route vers le traitement par HEMGENIX®.
Entrez dans un monde où le taux de facteur IX reste élevé pendant des années1,2
HEMGENIX® (étranacogène dezaparvovec) aide les patients à atteindre
un nouveau degré de liberté par rapport à l’hémophilie B.
Une perfusion unique de HEMGENIX® peut offrir un taux de facteur
IX durablement proche de la normale et une protection de longue durée contre
les saignements chez un large éventail de patients.1,2
HEMGENIX®, première thérapie génique approuvée contre l’hémophilie B en Europe, traite la cause première de la maladie et réduit son impact sur les patients.3
HEMGENIX® introduit une copie fonctionnelle du gène FIX afin de compenser la mutation de ce dernier. Cette thérapie génique pionnière consiste en un vecteur dérivé d’un virus adéno-associé de sérotype 5 (AAV5) recombinant non réplicatif, qui code le variant Padua extrêmement actif de la protéine du facteur IX, sous le contrôle d’un promoteur spécifique du foie.1 Ce variant Padua extrêmement actif de la protéine du facteur IX engendre une activité moyenne du facteur IX endogène 5 à 8 fois supérieure par rapport au facteur IX de type sauvage plus courant.4,5
Protection supérieure contre les saignements, par rapport à la prophylaxie de routine par facteur IX1,2
la prophylaxie de routine par facteur IX chez la plupart des patients1 Elimine le besoin de prophylaxie...
Activité élevée et soutenue du facteur IX pendant des années1,2
Profil de sécurité1,2
La thérapie génique dans l’hémophilie
L'hémophilie A et l'hémophilie B sont deux troubles génétiques monogéniques liés au chromosome X qui se prêtent à la thérapie génique.2,6La thérapie génique contre l’hémophilie A et l’hémophilie B a pour but d’augmenter le taux des facteurs de coagulation VIII et IX, respectivement, en introduisant un nouveau gène fonctionnel ou une nouvelle séquence codante. Il en résulte une amélioration de la santé, grâce à une diminution – voire une disparition temporaire – de la nécessité d’une prophylaxie de routine par facteur de coagulation.2,7,8
Références
- CSL Behring. SPC Hemgenix® (12/2024)
- Pipe SW, et al. Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B. N Engl J Med. 2023;388:706-718.
- CSL Behring. First Gene Therapy for Hemophilia B, CSL's HEMGENIX®, Approved by the European Commission. Press release. 20 Feb 2023. Available at: https://newsroom.csl.com/2023-02-20-First-Gene-Therapy-for-Hemophilia-B,-CSLs-HEMGENIX-R-,-Approved-by-the-European-Commission. Accessed March 2023.
- Nathwani AC. Gene therapy for Haemophilia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2019;2019(1):1-8.
- Thornburg CD. Etranacogene dezaparvovec for hemophilia B gene therapy. Ther Adv Rare Dis. 2021;2:1–14.
- Rodríguez-Merchán EC, et al. Gene Therapy in Hemophilia: Recent Advances. Int. J. Mol. Sci. 2021;22:7647-67.
- Perrin GQ, Herzog RW, Markusic DM. Update on clinical gene therapy for Haemophilia. Blood. 2019;133(5):407-414.
- Miesbach W, et al. Gene therapy with adeno-associated virus vector 5–human factor IX in adults with hemophilia B. Blood. 2018;131(9):1022-31.