En savoir plus sur les données relatives à l’efficacité, la sécurité et la tolérance de HEMGENIX®
Parcours du patient
Le traitement par HEMGENIX® est le premier de son genre dans l'hémophilie B.1,2 De tels traitements innovants exigent conseils et assistance dès le début du parcours d’un patient. Comprendre les bénéfices, les risques, les événements indésirables, les répercussions sur la qualité de vie et l’éligibilité, mais aussi gérer les attentes, est essentiel au succès du traitement. Un parcours bénéficiant d’un bon soutien permet au patient de prendre des décisions éclairées avant, pendant et après le traitement.3
Le parcours de thérapie génique du patient 1,4
Cette chronologie est un guide qui vous aide à préparer vos patients à leur parcours de thérapie génique, afin qu’ils sachent ce qu’ils peuvent attendre de leur équipe soignante, du début à la fin.
Schéma actuel du parcours du patient hémophile
0 à 18 ans
Diagnostic
- Début d’une relation étroite entre la personne atteinte d’hémophilie et les professionnels de la santé qui la prennent en charge au sein du centre de traitement de l’hémophilie
Traitement prophylactique
- Instauré avant l’âge de 2 ans
- Les parents apprennent à administrer les perfusions à leur enfant atteint d’hémophilie, puis la personne atteinte d’hémophilie apprend à se les auto-administrer.
- Le taux de facteur de coagulation et les saignements sont surveillés.
Connaissance de l’existence de la thérapie génique
- Transition vers les soins pour adultes
- La plupart des personnes atteintes d’hémophilie et/ou leurs familles connaissent l’existence de la thérapie génique depuis leur enfance.
- Informations données par les professionnels de la santé, les associations de patients et les sources en ligne
Suivi de longue durée
- Suivi une ou deux fois par an, avec surveillance du taux de saignements et de l’observance du traitement
- Individualisation du traitement
peut prendre des années
CONSIDÉRER LA THÉRAPIE ’GÉNIQUE
- Les professionnels de la santé identifient les personnes atteintes d’hémophilie qui pourraient tirer profit d’une thérapie génique, en fonction de leur contexte médical.
- Si cette discussion est généralement initiée par des professionnels de la santé, elle émane parfois aussi des personnes atteintes d’hémophilie.
Prise en considération de la thérapie génique
À PARTIR DE 18 ans
peut durer de 1 à 6 mois
Évaluation de l’éligibilité
- Les professionnels de la santé s’assurent que les patients remplissent les critères d’éligibilité en vue de la thérapie génique et acceptent que leur éligibilité soient testée.
- Test de dépistage des anticorps neutralisants anti-AAV et évaluation de la santé hépatique (analyse sanguine, échographie/FibroScan)
Processus décisionnel partagé
- Le patient est informé des résultats attendus en matière d’efficacité/sécurité et des inconnues à propos de la thérapie génique choisie.
- Les implications concernant la période de surveillance intensive de 12 semaines et la nécessité d’un suivi à long terme sont abordées.
Feu vert final et décision éclairée
- Une évaluation (check-list) est réalisée par l’équipe médicale et la perfusion est programmée.
- La personne atteinte d’hémophilie prend la décision éclairée de recevoir la thérapie génique et son engagement à la surveillance et au suivi à long terme est confirmé.
Avant la perfusion
- Les professionnels de la santé informent la personne atteinte d’hémophilie à propos de la procédure et de la surveillance après la perfusion.
Administration de HEMGENIX®
- La perfusion de HEMGENIX® est préparée.
- HEMGENIX® est administré à la personne atteinte d’hémophilie sous forme d’une perfusion intraveineuse unique, généralement délivrée en 60 minutes seulement, en ambulatoire (selon le poids corporel du patient, la perfusion peut durer plus longtemps, à savoir de 60 à 120 minutes).
- Aucun traitement préalable particulier des patients n’est requis. Le produit ne doit pas être décongelé.
- Chaque kit d’administration est personnalisé en fonction de la personne atteinte d’hémophilie.
- Le produit est administré sous forme d’une dose unique de 2 x 1013 cg/kg de poids corporel.
Jour de la perfusion de la thérapie génique
Surveillance à court terme
- Après l'administration d'Hemgenix®, le patient est étroitement surveillé par le médecin et l'équipe d'hémophilie afin de suivre l'innocuité et l'efficacité de Hemgenix®.
- Le prestataire de soins de santé aide également la personne hémophile à s'adapter à sa nouvelle vie quotidienne sans administration prophylactique.
- La personne atteinte d’hémophilie consigne l’utilisation de produits contenant un facteur de coagulation et les épisodes de saignements.
- Des analyses sanguines de routine hebdomadaires sont réalisées durant les trois premiers mois, afin d’analyser le taux de facteur IX et de surveiller l’élévation du taux d’enzymes hépatiques.
1 à 12 semaines après la perfusion
Suivi à long terme
- La personne atteinte d’hémophilie consigne l’utilisation sur demande de produits contenant un facteur de coagulation et les épisodes de saignements.
- Entre le 4e et le 12e mois, la fonction hépatique et le facteur de coagulation endogène sont contrôlés tous les 3 mois. Après la première année, ce contrôle est effectué annuellement.
- Partage de l’expérience du patient
À partir de 12 semaines après la perfusion
Matériel pour le patient
POSOLOGIE ET ADMINISTRATION DE HEMGENIX®1
Références
- CSL Behring. SPC Hemgenix® (12/2024)
- Pipe SW, et al. Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B. N Engl J Med. 2023;388:706-718
- Wang M, et al. The Hemophilia Gene Therapy Patient Journey: Questions and Answers for Shared Decision-Making. Patient Preference and Adherence. 202;16:1440-1447.
- Le Quellec S et al. The paradigm shift of gene therapy for haemophilia: impact on the patient journey. Poster presentation at ESGCT 2022, Edinburgh.