Zie de tijdlijn van voorvallen die hemofilie B-patiënten hebben ervaren tijdens hun traject naar HEMGENIX®-behandeling.
Stap in een wereld van jarenlang verhoogde factor IX-spiegels1,2
HEMGENIX® (etranacogen dezaparvovec) helpt patiënten een nieuw niveau van vrijheid te bereiken bij de gevolgen van hemofilie B.
Een eenmalige infusie van HEMGENIX® kan aanhoudende bijna normale factor IX-spiegels en een langdurige bescherming tegen bloedingen bieden aan een groot aantal patiënten.1,2
HEMGENIX® is de eerste goedgekeurde gentherapie voor hemofilie B in Europa die de onderliggende oorzaak van hemofilie B aanpakt en de gevolgen ervan voor de patiënt vermindert.3
HEMGENIX® introduceert een functionele kopie van het FIX-gen om de FIX-mutatie te compenseren. Deze baanbrekende gentherapie bestaat uit een niet-replicerende, recombinante adeno-geassocieerde virale vector van serotype 5 (AAV5) die codeert voor het zeer actieve FIX-Padua-varianteiwit onder de controle van een leverspecifieke promotor.1 Deze zeer actieve FIX-Padua-eiwitvariant genereert een 5 tot 8 keer hogere gemiddelde endogene FIX-activiteit dan het meer gebruikelijke wildtype FIX-eiwit.4,5
Superieure bescherming tegen bloedingen versus routinematige FIX-profylaxe1,2
Elimineert de noodzaak van routinematige FIX-profylaxe voor de meerderheid van de patiënten1
Jarenlange verhoogde en aanhoudende FIX-activiteit1,2
Veiligheidsprofiel1,2
Gentherapie voor hemofilie uitgelegd
Hemofilie A en B zijn beide monogene, X-gebonden genetische aandoeningen die geschikt zijn voor gentherapie.2,6 Gentherapie voor hemofilie A en B is gericht op het verhogen van respectievelijk de spiegels van stollingsfactor VIII- en factor IX door een nieuw functioneel gen of nieuwe coderende sequentie te leveren. Dit resulteert in betere gezondheidsresultaten, waardoor de noodzaak van routinematige factorprofylaxe vermindert of mogelijk zelfs tijdelijk verdwijnt.2,7,8
Referenties
- CSL Behring. SPC Hemgenix® (12/2024)
- Pipe SW, et al. Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B. N Engl J Med. 2023;388:706-718.
- CSL Behring. First Gene Therapy for Hemophilia B, CSL's HEMGENIX®, Approved by the European Commission. Press release. 20 Feb 2023. Available at: https://newsroom.csl.com/2023-02-20-First-Gene-Therapy-for-Hemophilia-B,-CSLs-HEMGENIX-R-,-Approved-by-the-European-Commission. Accessed March 2023.
- Nathwani AC. Gene therapy for Haemophilia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2019;2019(1):1-8.
- Thornburg CD. Etranacogene dezaparvovec for hemophilia B gene therapy. Ther Adv Rare Dis. 2021;2:1–14.
- Rodríguez-Merchán EC, et al. Gene Therapy in Hemophilia: Recent Advances. Int. J. Mol. Sci. 2021;22:7647-67.
- Perrin GQ, Herzog RW, Markusic DM. Update on clinical gene therapy for Haemophilia. Blood. 2019;133(5):407-414.
- Miesbach W, et al. Gene therapy with adeno-associated virus vector 5–human factor IX in adults with hemophilia B. Blood. 2018;131(9):1022-31.