Kom meer te weten over de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van HEMGENIX®.
Traject van de patiënt
De behandeling met HEMGENIX® is de eerste van dit type bij hemofilie B.1,2 Innovatieve behandelingen zoals deze vereisen begeleiding en ondersteuning vanaf het allereerste begin van het traject van de patiënt. Het begrijpen van de voordelen, risico's, bijwerkingen, impact op de levenskwaliteit, geschiktheid en het omgaan met verwachtingen is cruciaal voor een succesvolle behandeling. Een goed ondersteund traject stelt de patiënt in staat om geïnformeerde beslissingen te nemen voor, tijdens en na de behandeling.3
Het gentherapietraject van de patiënt 1,4
Met deze tijdlijn hebt u een leidraad om uw patiënten voor te bereiden op hun gentherapietraject, zodat ze weten wat ze van het begin tot het einde van hun zorgteam kunnen verwachten.
Huidige schematische patiëntentraject voor hemofilie
0-18 jaar oud
Diagnose
- Begin van een hechte relatie tussen personen met hemofilie en hun zorgverleners van het hemofiliebehandelcentrum
Profylactische behandeling
- Gestart op een leeftijd jonger dan 2 jaar
- Ouders leren hoe ze de infusies moeten toedienen aan hun kind met hemofilie, daarna leren personen met hemofilie hoe ze zichzelf moeten infuseren
- Stollingsfactorwaarden en bloedingen worden opgevolgd
Op de hoogte van gentherapie (GT)
- Overgang naar volwassenenzorg
- De meeste personen met hemofilie en/of hun families zijn op de hoogte van gentherapie sinds de kindertijd
- Informatie ontvangen via professionele zorgverleners, patiëntenverenigingen en online bronnen
Langdurige follow-up
- Tweejaarlijkse of jaarlijkse follow-up, met controle van het aantal bloedingen en van de naleving van de behandeling
- Individuele aanpassing van de behandeling
kan jaren duren
Overweeg Gentherapie
- Professionele zorgverleners identificeren welke personen met hemofilie baat zouden kunnen hebben bij gentherapie op basis van hun medische situatie
- De gesprekken worden meestal aangestuurd door de professionele zorgverlener, maar ook de persoon met hemofilie kan het gesprek starten
Gentherapie overwegen
VANAF 18 jaar oud
KAN 1 TOT 6 MAANDEN DUREN
Beoordeling van de geschiktheid
- Professionele zorgverleners gaan na of patiënten voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen voor gentherapie en geven toestemming voor het testen van de geschiktheid
- NAb AAV-test, en beoordeling van de levergezondheid (bloedonderzoek, echografie/FibroScan)
Gedeeld besluitvormingsproces
- De patiënt wordt geïnformeerd over de verwachte resultaten op het gebied van werkzaamheid/veiligheid en de onbekende factoren van de gekozen gentherapie
- De implicaties van de intensieve monitoringperiode van 12 weken en de noodzaak van langdurige follow-up worden besproken
Laatste stap en geïnformeerde beslissing
- Een beoordeling door medisch team (checklist) wordt uitgevoerd en de infusie wordt gepland
- De persoon met hemofilie neemt een geïnformeerde beslissing om door te gaan en bevestigt het engagement voor monitoring en langdurige follow-up
Vóór infusie
- De professionele zorgverlener informeert de persoon met hemofilie over de procedure en controle na de infusie
Toediening van HEMGENIX®
- Het infuus met HEMGENIX® wordt voorbereid
- HEMGENIX® wordt aan de persoon met hemofilie toegediend als een eenmalige intraveneuze infusie, die normaal gesproken in slechts 60 minuten toegediend wordt in een poliklinische omgeving (afhankelijk van het lichaamsgewicht van de patiënt kan de infusie langer duren, 60 tot 120 minuten).
- Speciale voorbehandeling van de patiënt of ontdooiing van het product is niet nodig
- Elke doseerkit is gepersonaliseerd voor de persoon met hemofilie
- Geleverd als een eenmalige dosis van 2x1013 vg/kg lichaamsgewicht
Dag van de gentherapie-infusie
Controle op korte termijn
- Na de toediening van Hemgenix wordt de patient van nabij opgevolgd door de arts en het hemofilieteam om de veiligheid en doeltreffendheid van HGX op te volgen.
- De zorgverlener helpt de persoon met hemofilie ook bij de overgang naar het nieuwe dagelijkse leven zonder profylactische toedieningen.
- De persoon met hemofilie registreert het gebruik van stollingsfactorproducten en bloedingsepisoden
- Gedurende de eerste drie maanden wordt wekelijks een bloedonderzoek verricht om de FIX-waarde te bepalen en om te controleren op verhoogde leverenzymen
1-12 weken na de infusie
Langdurige follow-up
- De persoon met hemofilie registreert het gebruik van stollingsfactorproducten volgens behoefte en bloedingsepisoden
- Tussen maand 4 en 12 worden de leverwerking en endogene stollingsfactor elke 3 maand gecontroleerd. Na het eerste jaar gebeurt deze controle jaarlijks.
- Delen van de ervaringen van de patiënt
12+ weken na de infusie
Materiaal voor de patiënt
DOSERING EN TOEDIENING VAN HEMGENIX®1
Referenties
- CSL Behring. SPC Hemgenix® (12/2024)
- Pipe SW, et al. Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B. N Engl J Med. 2023;388:706-718
- Wang M, et al. The Hemophilia Gene Therapy Patient Journey: Questions and Answers for Shared Decision-Making. Patient Preference and Adherence. 202;16:1440-1447.
- Le Quellec S et al. The paradigm shift of gene therapy for haemophilia: impact on the patient journey. Poster presentation at ESGCT 2022, Edinburgh.